Aujourd’hui, l’Organisation mondiale de la Santé (OMS) publie les nouvelles éditions de la Liste modèle des médicaments essentiels et de la Liste modèle des médicaments essentiels destinés à l’enfant (en anglais), qui comprennent de nouveaux médicaments importants pour le traitement de la sclérose en plaques, du cancer, des maladies infectieuses et des maladies cardiovasculaires, entre autres. Les Listes modèles mises à jour visent à permettre un meilleur accès à des médicaments innovants qui présentent des avantages cliniques évidents. Ces traitements pourraient avoir des répercussions majeures sur la santé publique à l’échelle mondiale, sans pour autant mettre en péril les budgets de santé des pays à revenu faible ou intermédiaire.
« Depuis plus de 40 ans, les pays du monde entier s’appuient sur la Liste des médicaments essentiels de l’OMS, qui constitue un guide, faisant autorité et fondé sur des données probantes, des médicaments les plus importants qui ont le plus d’impact sur la santé », a déclaré le Dr Tedros Adhanom Ghebreyesus, Directeur général de l’OMS. « En raison de la hausse des prix et des perturbations de la chaîne d’approvisionnement, tous les pays rencontrent aujourd’hui de plus en plus de problèmes pour assurer un accès constant et équitable à de nombreux médicaments essentiels de qualité garantie. L’OMS s’engage à aider tous les pays à surmonter ces obstacles afin de renforcer l’accès dans des conditions équitables. »
Pour la mise à jour 2023, le Comité d’experts OMS sur la sélection et l’utilisation des médicaments essentiels a examiné 85 demandes, concernant plus d’une centaine de médicaments et formulations. Les modifications recommandées portent le nombre total de médicaments inscrits sur la Liste modèle des médicaments essentiels et la Liste modèle des médicaments essentiels destinés à l’enfant à 502 et 361, respectivement.
Le détail des recommandations du Comité d’experts, y compris les ajouts, les modifications et les retraits de médicaments, ainsi que les décisions de ne pas recommander de médicaments, figure dans le résumé d’orientation (en anglais).
Médicaments contre la sclérose en plaques
La sclérose en plaques est une maladie chronique et débilitante du système nerveux qui touche environ 2,8 millions de personnes dans le monde. Jusqu’alors, aucun médicament permettant de la traiter n’avait été inscrit sur la Liste modèle des médicaments essentiels. En 2023, trois médicaments susceptibles de retarder ou de ralentir sa progression – la cladribine, l’acétate de glatiramère et le rituximab – ont été ajoutés à la Liste, comblant ainsi une lacune importante au vu de l’ampleur de la charge mondiale de cette maladie. L’inscription de ces médicaments comme options de traitement de la sclérose en plaques – avec différentes voies d’administration, différents prix (disponibilité de médicaments génériques et de produits biosimilaires) et différentes utilisations recommandées – vise à faciliter l’accès au traitement des personnes atteintes de la maladie dans le monde entier. La décision favorable à l’usage hors indication du rituximab est étayée par des preuves solides de son efficacité et de son innocuité pour cette indication. Cette recommandation, qui est conforme aux recommandations antérieures du Comité d’experts, pourrait présenter des avantages considérables pour la santé dans le monde entier.
« La Liste est un outil important pour parvenir à la couverture sanitaire universelle, car elle donne aux gouvernements, aux établissements de santé et aux acheteurs des orientations sur les médicaments qui offrent le meilleur rapport qualité-prix en termes d’avantages pour les individus et les communautés. Les médicaments sont inscrits sur la Liste modèle des médicaments essentiels uniquement sur la base de preuves solides démontrant leur innocuité et leur efficacité. Les indications approuvées par les juridictions nationales ou la disponibilité d’autres produits utilisés conformément au RCP ne sont pas un critère de décision », a déclaré le Dr Benedikt Huttner du Secrétariat de la Liste modèle des médicaments essentiels de l’OMS. « Compte tenu du nombre de données probantes et de l’abordabilité accrue du rituximab, y compris la disponibilité de produits biosimilaires préqualifiés, le rituximab a été privilégié en tant que médicament essentiel pour traiter la sclérose en plaques cyclique et progressive par rapport à d’autres produits utilisés conformément au RCP. »
Médicaments utilisés en cardio-angéiologie
Des associations à dose fixe de plusieurs médicaments (communément appelées « polypilules ») permettant de prévenir les maladies du cœur et des vaisseaux sanguins, notamment des hypocholestérolémiants associés à un ou plusieurs agents hypotenseurs avec ou sans acide acétylsalicylique (aspirine), ont été ajoutées à la Liste modèle des médicaments essentiels pour la première fois. Sur la base des recommandations des précédents Comités d’experts, des scientifiques de plusieurs pays ont réalisé des essais majeurs qui ont confirmé les bienfaits de ces associations de médicaments pour la prévention primaire et secondaire des maladies cardiaques.
Maladies infectieuses
Les nouveaux médicaments répertoriés pour les maladies infectieuses sont notamment les suivants :
- ceftolozane + tazobactam, un antibiotique du groupe « Reserve » (à utiliser en dernier recours) efficace contre les bactéries multirésistantes, y compris les infections difficiles à traiter causées par la bactérie Pseudomonas aeruginosa résistant aux carbapénèmes ;
- pretomanid, pour le traitement de la tuberculose multirésistante ou résistante à la rifampicine ;
- ravidasvir (à utiliser en association avec le sofosbuvir), pour le traitement de l’infection chronique par le virus de l’hépatite C chez l’adulte ;
- anticorps monoclonaux contre la maladie à virus Ebola.
Médicaments contre le cancer
Deux nouveaux traitements contre le cancer ont été ajoutés : la doxorubicine liposomale pégylée pour le sarcome de Kaposi et le pegfilgrastim pour stimuler la production de globules blancs et réduire l’effet toxique de certains médicaments anticancéreux sur la moelle osseuse. Les indications de plusieurs médicaments anticancéreux destinés à l’enfant qui figuraient déjà dans la Liste modèle des médicaments essentiels destinés à l’enfant ont été étendues à de nouveaux types de cancers de l’enfant (lymphome anaplasique à grandes cellules, histiocytose à cellules de Langerhans et lymphome de Burkitt). Plusieurs médicaments anticancéreux brevetés et très coûteux figurent parmi les médicaments dont l’inscription n’a pas été recommandée, en raison de préoccupations concernant leur abordabilité et leur praticité dans les contextes à faibles ressources. Certains d’entre eux avaient été évalués et rejetés lors de réunions antérieures du Comité : inhibiteurs du point de contrôle immunitaire PD-1/PD-L1 et osimertinib pour les cancers du poumon et inhibiteurs de CDK4/6 pour le cancer du sein.
Autres mises à jour
Diabète – les produits actuellement répertoriés pour l’insuline humaine sur la Liste modèle des médicaments essentiels et la Liste modèle des médicaments essentiels destinés à l’enfant ont été élargis de sorte à inclure les systèmes d’administration à base de cartouches et de stylos préremplis, en raison des avantages qu’ils peuvent procurer aux patients par rapport aux flacons et seringues : facilité d’utilisation, plus grande précision du dosage et respect du traitement accru.
Problèmes de santé mentale – après un examen approfondi des médicaments pour la santé mentale et les troubles du comportement, la Liste modèle des médicaments essentiels et la Liste modèle des médicaments essentiels destinés à l’enfant ont été mises à jour afin de mieux faire concorder les Listes modèles et les recommandations issues des lignes directrices de l’OMS. Ont notamment été ajoutés deux nouveaux médicaments – l’acamprosate et la naltrexone – qui servent à traiter les troubles liés à la consommation d’alcool.
Médicaments essentiels destinés à l’enfant – des modifications ont été apportées aux formulations répertoriées de plus de 70 médicaments inscrits sur la Liste modèle des médicaments essentiels destinés à l’enfant de sorte à inclure les formes galéniques et les concentrations appropriées pour une utilisation chez l’enfant âgé de moins de 12 ans. Des aliments thérapeutiques prêts à l’emploi ont été ajoutés à la Liste pour le traitement de la malnutrition aiguë sévère chez le nourrisson et l’enfant jusqu’à l’âge de 5 ans.
Demandes n’ayant pas fait l’objet de recommandations : Au total, 32 applications n’ont pas fait l’objet de recommandations, notamment : agonistes des récepteurs du peptide-1 de type glucagon pour la perte de poids en cas d’obésité, risdiplam pour le traitement de l’amyotrophie spinale, donépézil pour le traitement de la démence due à la maladie d’Alzheimer, thérapies cellulaires CAR-T pour le lymphome et fentanyl transmuqueux oral à action rapide pour la douleur cancéreuse paroxystique. Le détail de ces décisions figure également dans le résumé d’orientation.
Note aux rédactions
La réunion du 24ème Comité d’experts OMS de la sélection et de l’utilisation des médicaments essentiels s’est tenue au Siège de l’OMS, à Genève, du 24 au 28 avril 2023. Le Comité d’experts a examiné 85 demandes de modifications à apporter à la 22ème Liste modèle des médicaments essentiels et à la 8ème Liste modèle des médicaments essentiels destinés à l’enfant. Les départements techniques de l’OMS ont participé aux travaux et été consultés lorsque les demandes portaient sur leurs domaines thérapeutiques.
Les Listes de médicaments essentiels mises à jour comprennent 24 nouveaux médicaments destinés à l’adulte et 12 nouveaux médicaments destinés à l’enfant, et elles spécifient de nouvelles utilisations pour 16 médicaments déjà répertoriés. De nouvelles formulations de 19 médicaments inscrits sur la Liste modèle des médicaments essentiels et de 48 médicaments inscrits sur la Liste modèle des médicaments essentiels destinés à l’enfant ont été ajoutées. Les modifications recommandées par le Comité d’experts portent le nombre de médicaments jugés essentiels pour répondre aux principaux besoins en matière de santé publique à 502 pour la Liste modèle des médicaments essentiels et à 361 pour la Liste modèle des médicaments essentiels destinés à l’enfant. Si ces chiffres semblent élevés, ils ne représentent qu’une faible proportion du nombre total de médicaments disponibles sur le marché.
Lancées en 1977, en grande partie pour promouvoir un meilleur accès aux médicaments dans les pays en développement, les Listes modèles de l’OMS sont devenues un outil politique mondial pour prendre des décisions relatives à la sélection et à la couverture universelle des médicaments dans tous les systèmes de santé. Elles sont mises à jour tous les deux ans par un Comité d’experts, composé de spécialistes reconnus du milieu universitaire, de la recherche et des professions médicales et pharmaceutiques, afin de traiter des nouveaux défis sanitaires, d’accorder la priorité aux traitements hautement efficaces et d’améliorer l’accès à un coût abordable.
Partout dans le monde, plus de 150 pays utilisent les Listes modèles de l’OMS pour déterminer quels médicaments présentent le meilleur rapport qualité-prix, en fonction de données probantes et des répercussions sur la santé.